基因编辑疗法促胆固醇水平下降 单剂治疗显效

基因编辑疗法促胆固醇水平下降 单剂治疗显效！美国波士顿Verve制药公司进行的一项试验取得了突破性进展，单剂CRISPR基因编辑疗法成功使患者胆固醇水平显著下降，且未出现严重副作用，效果可能持续终生。这项研究招募了14名参与者，他们或患有会导致高胆固醇的遗传性疾病，或年轻时便罹患心脏病。

研究团队使用名为Verve-102的创新疗法，通过CRISPR基因编辑技术，精准修改肝脏细胞DNA的单个碱基，从而关闭导致胆固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路。这一方法的灵感来自2005年的一项发现，即天生缺乏PCSK9的人群不仅胆固醇水平显著偏低，而且没有健康异常。

Verve-102疗法采用与mRNA疫苗相似的递送技术，将编码基因编辑工具的信使核糖核酸（mRNA）包裹在脂质纳米颗粒中。初步试验数据显示，接受低、中、高三种剂量治疗的患者，其有害的低密度脂蛋白胆固醇水平分别下降了21%、41%和53%。最高剂量组的疗效可与现有PCSK9抑制剂相媲美。

研究人员表示，从理论上来说，细胞DNA发生不必要变化的风险很小。对于遗传性高胆固醇和心脑血管疾病高风险人群来说，Verve-102这种“一劳永逸”的基因疗法值得期待。不过，确认其长期安全性可能仍需数年时间。